小核酸藥物即為寡核苷酸藥物，一般是由不超過30個堿基/堿基對組成的核苷酸序列。小核酸藥物是指能夠與特定的mRNA結合，通過干預mRNA翻譯效率，最終達到治療效果的特定序列的小片段核苷酸。小核酸藥物包括反義寡核苷酸（antisense oligonucleotides，ASO）藥物、小干擾RNA（small interfering RNA，siRNA）藥物、微小RNA（microRNA，miRNA）藥物、RNA適配體(Aptamer)藥物等，其中ASO和siRNA是目前主流的小核酸藥物研究方向。

1    小核酸藥現狀


與傳統的小分子化學藥和重組蛋白類藥物相比，小核酸藥物具有治療效率高、特異性強、藥物毒性小和應用領域廣等諸多優點。目前，全球范圍內共有15款小核酸藥物獲批上市（包含已退市產品），包括9款ASO藥物，5款siRNA藥物，1款核酸適配體，治療領域主要涵蓋杜氏肌營養不良癥（DMD）、轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發性神經病和其他罕見性疾病。 2    小核酸藥體外研究案例分析

到目前為止，業界尚無專門針對此類藥物藥理毒理研究的技術指南，ICH S6（R1）和美國FDA有關細胞和基因治療的指導原則也僅提到小核酸藥物可以參考。盡管小核酸藥具備生物制品的屬性，但仍按照新化學實體監管，開展相關非臨床研究。 資料來源：王恒, 李華, 汪溪潔,等. 小核酸藥物非臨床特點和藥理毒理評價策略[J]. 中國新藥雜志, 2022, 31(12):9.

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