2020年4月7日，德國(guó)生物技術(shù)公司SIRION Biotech GmbH 宣布一項(xiàng)特許使用協(xié)議：美國(guó)著名基因編輯技術(shù)公司 Beam Therapeutics 引進(jìn) SIRION 的 LentiBOOST 技術(shù)用于其目前正在開(kāi)發(fā)的多條 CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。

CAR-T細(xì)胞療法是一種對(duì)未來(lái)腫瘤治療具有極大潛力的療法。Beam Therapeutics 正在開(kāi)發(fā)基于其專(zhuān)利的堿基編輯技術(shù)的新一代的CAR-T產(chǎn)品。

根據(jù)這項(xiàng)協(xié)議，SIRION Biotech GmbH 將采用非排他性許可的方式提供其專(zhuān)利產(chǎn)品慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)增強(qiáng)劑LentiBOOST用于促進(jìn)Beam Therapeutics現(xiàn)有CAR-T產(chǎn)品管線(xiàn)的臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。SIRION將有權(quán)獲得未公開(kāi)的預(yù)付款和里程碑付款，并有資格獲得未來(lái)產(chǎn)品凈銷(xiāo)售額的部分提成，以及以商業(yè)化成功為基礎(chǔ)的特許權(quán)使用費(fèi)。

SIRION Biotech GmbH 的首席執(zhí)行官兼創(chuàng)始人 Christian Thirion 博士表示："LentiBOOST被設(shè)計(jì)用于改善慢病毒對(duì)困難類(lèi)型細(xì)胞的轉(zhuǎn)導(dǎo)，如T細(xì)胞和造血干細(xì)胞。該技術(shù)使得T細(xì)胞生產(chǎn)工藝可穩(wěn)定放大，并有助于通過(guò)降低生產(chǎn)細(xì)胞產(chǎn)品所需的慢病毒載體的量來(lái)降低制造成本，同時(shí)通過(guò)增加每個(gè)細(xì)胞的載體拷貝數(shù)（VCN）來(lái)提高臨床療效。我們很高興LentiBOOST技術(shù)可能有助于Beam Therapeutics 進(jìn)一步提高其CAR-T管線(xiàn)的臨床成功率。"

“LentiBOOST 在美國(guó)和歐洲越來(lái)越多的臨床試驗(yàn)中被采用，該技術(shù)逐漸開(kāi)始被認(rèn)為是生產(chǎn)細(xì)胞產(chǎn)品的金標(biāo)準(zhǔn)。我們的非排他性許可策略使我們的技術(shù)可用于各種各樣的公司和研究醫(yī)院，以提高其各種臨床項(xiàng)目的效率”，SIRION Biotech GmbH 負(fù)責(zé)全球商業(yè)發(fā)展和許可的高級(jí)副總裁 Sabine Ott博士表示。

       總部位于德國(guó)馬丁斯雷德，SIRION Biotech成立于2005年，旨在領(lǐng)導(dǎo)下一代病毒載體技術(shù)，用于基因和細(xì)胞治療以及疫苗開(kāi)發(fā)。現(xiàn)在，SIRION提供了一個(gè)基于慢病毒、腺病毒和腺相關(guān)病毒全面的病毒載體技術(shù)平臺(tái)，加速了基因治療研究和藥物開(kāi)發(fā)。SIRION正成為這一增長(zhǎng)領(lǐng)域的理想合作伙伴。LentiBOOST 已用于從早期臨床階段I/II到晚期臨床階段III的多個(gè)臨床試驗(yàn)，并證明在改善治療載體的轉(zhuǎn)導(dǎo)方面取得了臨床方面的成功。

關(guān)于Lentiboost

        LentiBOOST —增加困難細(xì)胞類(lèi)型的慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)效率, LentiBOOST可應(yīng)用于多種臨床相關(guān)細(xì)胞類(lèi)型，CD34+造血干細(xì)胞（HSCs）、原代T細(xì)胞和NK細(xì)胞等。對(duì)難轉(zhuǎn)導(dǎo)的小鼠T細(xì)胞亦有效。LentiBOOST已成為改進(jìn)體外(ex vivo)基因治療和CAR-T細(xì)胞治療的臨床轉(zhuǎn)導(dǎo)方案的理想選擇。
特點(diǎn)：

         （1）   增強(qiáng)慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)效率，高達(dá)90%
                    ——提高治療蛋白表達(dá)量，有利于取得臨床試驗(yàn)成功

         （2） 減少M(fèi)OI低至2倍，從而降低COGS（Cost of goods sold）

                    ——減少LV的用量和物料成本

         （3） 對(duì)CD34+和T細(xì)胞增殖無(wú)不良影響。在T細(xì)胞中觀測(cè)到一定的促增殖效果

                    ——降低成本，優(yōu)化和穩(wěn)定的轉(zhuǎn)基因細(xì)胞生產(chǎn)

         （4） 控制單個(gè)細(xì)胞中的病毒載體拷貝數(shù)（VCN，Virus Copy Number）

                    ——治療性蛋白表達(dá)量高且持久，但并未過(guò)度增加單個(gè)細(xì)胞VCN，符合FDA/EMA對(duì)ATMPs（Advanced Therapy Medicinal Products）產(chǎn)品的安全標(biāo)準(zhǔn)

         （5） 易于使用

                   ——無(wú)需改變現(xiàn)有轉(zhuǎn)導(dǎo)流程，完美兼容已經(jīng)開(kāi)發(fā)流程，直接應(yīng)用于臨床項(xiàng)目

         （6） 提供GMP級(jí)產(chǎn)品資料，適用于臨床前研究，流程開(kāi)發(fā)和臨床項(xiàng)目

                   ——包括DMF歸檔、完整的CoA文件以及產(chǎn)品放行檢測(cè)和驗(yàn)證資料

         （7）   8種應(yīng)用LentiBOOST研發(fā)的藥物已在美國(guó)和歐洲進(jìn)入臨床試驗(yàn)（Phase III和Phase I/II）階段

                   ——臨床發(fā)現(xiàn)LentiBoost幾乎無(wú)細(xì)胞毒性，也加速了IND文件歸檔

了解LentiBOOST更多數(shù)據(jù)和詳情，請(qǐng)參考往期文章