《“沃”在前沿·生命科學專家論壇之聚焦神經(jīng)疾病與藥物研發(fā)新策略》直播活動已于5月18日順利舉行。活動吸引了大批相關(guān)科研學者前來觀看和探討，直播現(xiàn)場異常火爆。

本期論壇直播活動特邀復旦大學魯伯塤、丁澦、付玉華三位嘉賓，在線分享他們團隊在神經(jīng)退行性疾病與藥物研發(fā)策略上的新突破，并從不同維度對這些方法進行深度解讀，分享這些方法和發(fā)現(xiàn)所帶來的啟示和思考。同時，三位嘉賓現(xiàn)場與觀眾進行直播互動，實時為觀眾答疑解惑。

本期論壇主題背景

亨廷頓病（HD），又稱亨廷頓舞蹈癥是四大神經(jīng)退行性疾病之一，臨床表現(xiàn)為不自主的舞蹈樣動作、認知障礙、精神異常及提前死亡等癥狀，給社會造成了極大的負擔。HD雖已有治療方法，但大多僅能在表型上進行部分緩解，且如ASO等方法治療費用高達百萬級。因此，找到更為有效治療方法、開發(fā)出安全經(jīng)濟的藥物有著重要意義。

2019年魯伯塤與丁澦教授在NATURE上發(fā)表的工作，開創(chuàng)性提出了靶向致病蛋白降解的新方法；團隊通過不斷深耕，開發(fā)出了如靶向溶酶體及靶向脂滴等新的方法，首次實現(xiàn)非蛋白類生物大分子的靶向降解，登上了2021年CELL RESEARCH的封面。上述方法不僅在神經(jīng)退行性疾病上適用，且可作為平臺技術(shù)在多類研究中進行推廣，也為多種疾病的藥物研發(fā)提供了新思路。
 

本期直播內(nèi)容回顧

1、“不可成藥”靶點的靶向干預: 亨廷頓病研究帶來的啟示

嘉賓介紹：魯伯塤 教授，復旦大學教授、博士生導師，國家杰出青年科學基金獲得者 。

分享內(nèi)容：

• 靶向干預致病蛋白策略及“不可成藥”靶點的簡介
• 亨廷頓病及其“不可成藥”的致病蛋白變異HTT的簡介
• 近期工作中對變異HTT蛋白的靶向干預策略的探索

2、小分子藥物發(fā)展新方向：靶向溶酶體的降解技術(shù)

嘉賓介紹：丁澦 教授，復旦大學教授、博士生導師

分享內(nèi)容：

• 小分子藥物vs大分子藥物
• 21世紀“不可成藥”靶點的小分子藥物研究新技術(shù)
• 分子膠VSPROTACS等雙功能分子
• 基于自噬-溶酶體的降解技術(shù)：ATTEC, AUTAC & AUTOTAC
• 基于內(nèi)體-溶酶體的降解技術(shù)：LYTAC & MODE-A

3、脂滴的原創(chuàng)靶向降解技術(shù)LD·ATTEC

嘉賓介紹：付玉華 副研究員 ，復旦大學青年副研究員，碩士生導師

分享內(nèi)容：

• 脂滴自噬
• 脂滴異常與疾病
• LD.ATTEC靶向降解脂滴

4、瑞沃德臨床前藥物研究整體解決方案發(fā)布

嘉賓介紹：孫紹強，瑞沃德綜合解決方案專家

分享內(nèi)容：

藥物的面世要經(jīng)過多重測試，細胞及動物層面的藥物評估是其中必不可少的環(huán)節(jié)，為幫助更多的客戶解決以上問題，瑞沃德推出了臨床前藥物研究整體解決方案，根據(jù)研究類型分為疾病模型構(gòu)建、藥效學、藥代動力學及藥物安全評價等四大模塊，助力更多臨床試驗研究高效開展。
 

5、專家互動 在線答疑

針對科研伙伴們部分熱點關(guān)注問題，如關(guān)于靶向上游基因是否有假陽性的風險？有無規(guī)避手段？測序如單細胞測序手段在藥物靶點的探究上是否能幫助增加效率?脂滴本身的功能......三位嘉賓進行了詳細專業(yè)地解答。同時，還與直播觀眾進行了一對一地精彩答疑互動。

此次論壇直播中關(guān)于前沿知識分享及精彩見解收獲了觀眾一致好評和認可，大家共同期待下期直播論壇精彩再續(xù)。

科研之路道阻且長。在其修遠兮的路上，希望我們「“沃”在前沿」論壇能夠為更多的科研伙伴帶來更為寬闊的科研視角，通過科研大佬們獨到見解和前沿知識分享，為大家指點迷津，不斷拓寬大家科研思路，提升自己專業(yè)科研知識，成為照亮大家科研之路的燈塔。
 

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