《“沃”在前沿·生命科學專家論壇之聚焦神經疾病與藥物研發新策略》直播活動已于5月18日順利舉行。活動吸引了大批相關科研學者前來觀看和探討，直播現場異常火爆。

本期論壇直播活動特邀復旦大學魯伯塤、丁澦、付玉華三位嘉賓，在線分享他們團隊在神經退行性疾病與藥物研發策略上的新突破，并從不同維度對這些方法進行深度解讀，分享這些方法和發現所帶來的啟示和思考。同時，三位嘉賓現場與觀眾進行直播互動，實時為觀眾答疑解惑。

本期論壇主題背景

亨廷頓病（HD），又稱亨廷頓舞蹈癥是四大神經退行性疾病之一，臨床表現為不自主的舞蹈樣動作、認知障礙、精神異常及提前死亡等癥狀，給社會造成了極大的負擔。HD雖已有治療方法，但大多僅能在表型上進行部分緩解，且如ASO等方法治療費用高達百萬級。因此，找到更為有效治療方法、開發出安全經濟的藥物有著重要意義。

2019年魯伯塤與丁澦教授在NATURE上發表的工作，開創性提出了靶向致病蛋白降解的新方法；團隊通過不斷深耕，開發出了如靶向溶酶體及靶向脂滴等新的方法，首次實現非蛋白類生物大分子的靶向降解，登上了2021年CELL RESEARCH的封面。上述方法不僅在神經退行性疾病上適用，且可作為平臺技術在多類研究中進行推廣，也為多種疾病的藥物研發提供了新思路。
 

本期直播內容回顧

1、“不可成藥”靶點的靶向干預: 亨廷頓病研究帶來的啟示

嘉賓介紹：魯伯塤 教授，復旦大學教授、博士生導師，國家杰出青年科學基金獲得者 。

分享內容：

• 靶向干預致病蛋白策略及“不可成藥”靶點的簡介
• 亨廷頓病及其“不可成藥”的致病蛋白變異HTT的簡介
• 近期工作中對變異HTT蛋白的靶向干預策略的探索

2、小分子藥物發展新方向：靶向溶酶體的降解技術

嘉賓介紹：丁澦 教授，復旦大學教授、博士生導師

分享內容：

• 小分子藥物vs大分子藥物
• 21世紀“不可成藥”靶點的小分子藥物研究新技術
• 分子膠VSPROTACS等雙功能分子
• 基于自噬-溶酶體的降解技術：ATTEC, AUTAC & AUTOTAC
• 基于內體-溶酶體的降解技術：LYTAC & MODE-A

3、脂滴的原創靶向降解技術LD·ATTEC

嘉賓介紹：付玉華 副研究員 ，復旦大學青年副研究員，碩士生導師

分享內容：

• 脂滴自噬
• 脂滴異常與疾病
• LD.ATTEC靶向降解脂滴

4、瑞沃德臨床前藥物研究整體解決方案發布

嘉賓介紹：孫紹強，瑞沃德綜合解決方案專家

分享內容：

藥物的面世要經過多重測試，細胞及動物層面的藥物評估是其中必不可少的環節，為幫助更多的客戶解決以上問題，瑞沃德推出了臨床前藥物研究整體解決方案，根據研究類型分為疾病模型構建、藥效學、藥代動力學及藥物安全評價等四大模塊，助力更多臨床試驗研究高效開展。
 

5、專家互動 在線答疑

針對科研伙伴們部分熱點關注問題，如關于靶向上游基因是否有假陽性的風險？有無規避手段？測序如單細胞測序手段在藥物靶點的探究上是否能幫助增加效率?脂滴本身的功能......三位嘉賓進行了詳細專業地解答。同時，還與直播觀眾進行了一對一地精彩答疑互動。

此次論壇直播中關于前沿知識分享及精彩見解收獲了觀眾一致好評和認可，大家共同期待下期直播論壇精彩再續。

科研之路道阻且長。在其修遠兮的路上，希望我們「“沃”在前沿」論壇能夠為更多的科研伙伴帶來更為寬闊的科研視角，通過科研大佬們獨到見解和前沿知識分享，為大家指點迷津，不斷拓寬大家科研思路，提升自己專業科研知識，成為照亮大家科研之路的燈塔。
 

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