2022年11月22日，F(xiàn)DA宣布批準了一次性基因療法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)，用于治療18歲及以上血友病B患者，這是第6款AAV基因治療藥物海外獲批上市，也是FDA批準的首款治療血友病B成人患者的基因療法。Hemgenix每劑定價高達350萬美元，又一次刷新了“全球最貴藥物”紀錄。截止目前，國內(nèi)也已有多款AAV基因治療藥物申請IND，其中IND申請獲批的AAV基因療法14款，針對適應癥大部集中在單基因遺傳病領域，如11月1日，天澤云泰的AAV基因治療藥物VGR-R01注射劑IND申請獲得CDE默示許可，其適應癥為CYP4V2基因突變導致的結晶樣視網(wǎng)膜變性，還有弘基生物的KH631、方拓生物的FT-001等。

基因療法，特別是以腺相關病毒為載體（AAV）的基因療法，是目前最受關注的醫(yī)藥領域之一，隨著全球越來越多的基因治療產(chǎn)品的上市，以及基因治療技術的快速發(fā)展，國內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)也迎來快速發(fā)展。

腺相關病毒AAV因其免疫原性和細胞毒性低，可選擇靶向，能夠轉導分裂和靜止期細胞，并整合到宿主基因組中的頻率非常低，成為基因治療首選遞送載體。但是，高昂的售價，較少的適應癥人群，復雜的技術機制、高門檻的工藝開發(fā)、大規(guī)模生產(chǎn)、嚴苛的法規(guī)監(jiān)管要求、有限的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗，對基因療法構成了嚴峻的挑戰(zhàn)。

基于此，12月27日（周二）14:00-15:30，生物制品圈與艾貝泰、澳斯康生物邀請到生物制藥領域資深專家才源博士、陳慶慶博士為我們帶來精彩的關于AAV的發(fā)展現(xiàn)狀、機遇與未來發(fā)展趨勢的線上報告。

才源博士 星眸生物CEO、聯(lián)合創(chuàng)始人

中國科大微尺度國家研究中心博士，中國科大附屬第一醫(yī)院博士后。師從中國科大薛天教授和神經(jīng)所仇子龍研究員。聚焦眼科疾病的基因治療技術開發(fā)，代表性工作發(fā)表在著名期刊Science Advances、Advanced Functional Materials、Science Bulletin等。持續(xù)關注黃斑變性、視網(wǎng)膜色素變性等眼科疾病的基因治療。21年合肥市E類高層次人才，21年蘇州工業(yè)園區(qū)領軍人才，入選21年中國科協(xié)“科創(chuàng)中國”青年創(chuàng)業(yè)榜，21年安徽省自然科學一等獎。

陳慶慶博士

浙江大學博士，二十五年以上工作經(jīng)驗，對制藥行業(yè)，特別是生物制藥行業(yè)有較深了解。擅長技術轉移，精通將實驗室規(guī)模的產(chǎn)品轉化為符合 GMP 要求的產(chǎn)業(yè)化規(guī)模的產(chǎn)品，對生物制劑的研發(fā)生產(chǎn)（包括純化工藝和制劑工藝） ,特別是生物大分子和基因治療產(chǎn)品有相當?shù)慕?jīng)驗，已成功摸索和優(yōu)化出多個生物制品的產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)工藝。